英國《自然·醫(yī)學(xué)》雜志發(fā)表了一篇健康論文，展示了5名系統(tǒng)性紅斑狼瘡患者在CAR-T細(xì)胞療法之后，無藥緩解達(dá)17個月。

系統(tǒng)性紅斑狼瘡(SLE)是一種自體免疫風(fēng)濕性疾病，全球人口發(fā)病率約0.1%，于年輕女性中高發(fā)。這一終身疾病是由自身抗體(攻擊自身細(xì)胞的免疫防御分子)造成的，影響關(guān)節(jié)和皮膚，可能導(dǎo)致對器官的嚴(yán)重?fù)p害，包括腎臟、腦和心臟。大多數(shù)患者用糖皮質(zhì)激素和針對T細(xì)胞或產(chǎn)生抗體的B細(xì)胞的療法進(jìn)行治療。但是這些治療方法常常無效，目前尚無治愈性的療法。

而CAR-T療法指的是嵌合抗原受體T細(xì)胞免疫療法，其中的T即T淋巴細(xì)胞，屬于人體白細(xì)胞的一種，源于骨髓造血干細(xì)胞，可以在人體血液、淋巴和周圍組織器官中發(fā)揮免疫功能，CAR則負(fù)責(zé)“定位導(dǎo)航”，幫助識別體內(nèi)腫瘤細(xì)胞。因此，可以簡單把CAR-T療法理解為精準(zhǔn)靶向療法，其快速而高效，在臨床腫瘤治療中表現(xiàn)出非常好的前景。

此次，德國埃爾朗根-紐倫堡大學(xué)研究團(tuán)隊用改造過的抗CD19嵌合抗原受體(CAR)T細(xì)胞，治療了5名患有難治性SLE的患者(4名女性、1名男性，中位年齡22歲)。這些細(xì)胞被設(shè)計用于通過靶向其表面產(chǎn)生的CD19蛋白，來清除產(chǎn)生抗體的B細(xì)胞。

后續(xù)(治療后3—17個月)發(fā)現(xiàn)，所有患者都表現(xiàn)出了癥狀改善，包括內(nèi)臟器官負(fù)擔(dān)的緩解，以及與疾病相關(guān)的自身抗體消失，無需再進(jìn)行傳統(tǒng)治療。常見與CAR-T細(xì)胞療法相關(guān)的副作用輕微(例如發(fā)熱)，沒有觀察到感染。

盡管這些發(fā)現(xiàn)或提出了SLE患者的一種新治療選擇，但仍需在更大的臨床試驗中進(jìn)行更久的追蹤，以確定CAR-T細(xì)胞療法在此情形下的安全性和療效。

總編輯圈點：

絕癥是世界上最無望的詞。CAR-T療法自誕生以來就被密切關(guān)注，因為無數(shù)絕望的人視其為“火種”。時至今日，該療法已取得了諸多戰(zhàn)績且戰(zhàn)果仍在擴(kuò)大中。對于長久以來人們束手無策的病癥——癌癥或是本文中的系統(tǒng)性紅斑狼瘡，CAR-T無異于在絕望中燃起希望。相信在醫(yī)療、科研界投入的巨大精力、財力、人力下，CAR-T將不斷推動疑難重癥的治療進(jìn)入嶄新紀(jì)元。(科技日報記者　張夢然)